Alnylam Pharmaceuticals公司于2022年在《Nature Biotechnology》发表了题为“Expanding RNAi therapeutics to extrahepatic tissues with lipophilic conjugates”的文章，标志着C16-siRNA的正式推出。该研究展示了针对TTR（甲状腺素转运蛋白）的siRNA治疗在RPE细胞中的有效性，经过六个月的给药后，TTR mRNA水平降低超过95%。这一结果不仅证实了C16修饰的siRNA在效果和持久性方面的优势，也揭示了其在靶向特定蛋白表达与调节中，尤其是在治疗难点较多的眼部疾病方面的巨大潜力。

TTR的基因序列中，sense（5'-3'）与antisense（5'-3'）链的设计显示了2′-脱氧-2′-氟核糖（2′-F）和2′-O-甲基核糖（2′-OMe）修饰的不同组合。C16修饰（2′-O-C16配体结合的核苷酸）及5'-(E)-vinylphosphonate的应用，也为药物的靶向性提供了更好的支持。

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参考资料：
[1] Brown K, Nair J, Janas M, et al. Expanding the Reach of RNAi Therapeutics with Next Generation Lipophilic siRNA Conjugates [J]. 2021
[2] Brown KM, Nair JK, Janas MM, et al. Expanding RNAi therapeutics to extrahepatic tissues with lipophilic conjugates [J]. Nature Biotechnology, 2022, 40(10): 1500-1508

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